阿斯利康的“进博宝宝”——科赛优，不只让I型神经纤维瘤儿童患者“有药可用”，更把“用得起、用得到”踩下油门，九个月跑完了“获批-上市-进医保”三级跳，让“泡泡宝贝”看到了希望之光。
你听说过“泡泡宝贝”吗？
不是吹泡泡的可爱宝宝，是被I型神经纤维瘤缠上的孩子，有的才5 岁，胳膊上的丛状肿瘤磨得穿衣服都哭，有的因为肿瘤压迫神经，握不住笔、跑不了步，有的就算做了手术，疼痛和功能受限还会伴随终生。
以前这些孩子，连“有药可用”都是奢望，直到2023年，一个“进博宝宝”冲了出来——阿斯利康的科赛优，国内首个获批用于治疗NF1相关丛状神经纤维瘤的靶向药物。科赛优是一款MEK1/2抑制剂，简单来说，它就是给肿瘤“刹车”。肿瘤要疯长，得靠一条“信号通路”当“油门”。科赛优就精准卡住这个“油门线”，让肿瘤不往前冲，慢慢变小。除了机制本身，更厉害的还是科赛优到孩子手里的速度，以前罕见病药从获批到进医保，少则5年，多则10年。9个月——便跑完了从获批，到上市，再到进医保的流程。政策开“绿灯”，优先审评让药来得更顺，医保动态调整直接“砍价”。阿斯利康把路铺平，从进博会展台到医院药房，一点不耽误。9个月，可能就是一个孩子从“不敢出门”到“能上幼儿园”的时间，这速度，救的是孩子的童年。当然了，科赛优不是阿斯利康的“一次性爆款”，而是他在罕见病领域的一步快棋。2021年，斥资390亿美元收购专门做罕见病的亚力兄直接揽括全球补体药物最重磅产品组合；2022年，又收购了一家基因治疗Biotech；2023年，又拿了辉瑞的早期基因治疗资产。如今，除了科赛优，阿斯利康旗下还拥有多款重磅罕见病新药，覆盖血液、肾脏、中枢神经系统等多个领域。在中国，阿斯利康不仅成立了罕见病事业部，成功引入3款罕见病新药，还专门搞起了“中国研发日”，就盯着慢病和罕见病，想让更多新药的落地进程快点跑起来。显然，阿斯利康要的不只是“展台上热闹”，更是患者真能用到药、用得起药，让罕见病患儿家长有地方问、有地方治。如今，阿斯利康的罕见病业务已经成为其王牌之一，2025年上半年狂揽43亿美元，占总营收比例仅次于老牌业务抗肿瘤和CVRM。而科赛优的故事，不只是一款药的胜利，还是给所有罕见病孩子开了一条“快通道”，以前得跟着“全球进度条”等待，现在中国市场能自己抢时间，监管帮加速，企业肯投入，医保能落地。今天我们聊科赛优，是想让更多人知道，“泡泡宝贝”和更多罕见病患者们，有药、有政策、有人在使劲。二审| 李芳晨
三审| 李静芝
